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L’Italia Sperimenta Un Nuovo Farmaco Per Il Trattamento Della Sarcoidosi (informazioni E Reclutamento)

L’Italia sperimenta un nuovo farmaco per il trattamento della Sarcoidosi (informazioni e reclutamento)

Si chiama, Efzofitimod la molecola di cui si sta sperimentando l’efficacia sulla sarcoidosi polmonare. La sperimentazione, già condotta in USA, anche in Italia è giunta alla fase III, ossia quella che precede la messa in commercio del farmaco, se l’esito del trial risulta positivo per efficacia e sicurezza.

Ad oggi per la Sarcoidosi sono disponibili tre linee di terapia

La prima è basata sui corticosteroidi che purtroppo, se utilizzati a lungo, possono portare ad effetti collaterali come iperglicemia, ipertensione arteriosa, osteoporosi, problemi oculari come glaucoma, cataratta, etc.

La seconda è basata invece sull’impiego di immunosoppressori come Metotrexate ed Azatioprina anch’essi non privi di possibili effetti collaterali alcuni dei quali rappresentati dal rischio di anemia, epatotossicità e danno renale.

La terza linea terapeutica è costituita da farmaci biologici come Infliximab e Adalimumab che possono altrettanti effetti collaterali come l’aumento del rischio infettivo.

In sostanza, con Efzofitimod si tenta una quarta strada, che possa rappresentare un’alternativa efficace e una maggiore tollerabilità del farmaco.

Efzofitimod è una potenziale terapia modificante la malattia, prima nel suo genere, per i pazienti affetti da gravi malattie polmonari infiammatorie. L’efzofitimod agisce modulando selettivamente la neuropilina-2 (NRP2) per ridurre le risposte immunitarie innate e adattative in stati patologici infiammatori incontrollati, al fine di risolvere l’infiammazione e prevenire la successiva fibrosi.

In America, lo studio randomizzato, a doppio cieco, controllato con placebo, ha valutato dosi multiple ascendenti di efzofitimod somministrate per via endovenosa ogni 4 settimane per 24 settimane. Efzofitimod è risultato sicuro e ben tollerato ed è stato associato a miglioramenti dose-dipendenti di diversi end point clinicamente rilevanti rispetto al placebo. I risultati dello studio americano hanno aperto la strada ad un’ulteriore valutazione della molecola per la sarcoidosi polmonare e per un numero più consistente di persone colpite dalla malattia.

In Italia, alcuni centri stanno sperimentando o sperimenteranno per circa un anno la stessa molecola.

Si tratta di una novità importante perché è il primo trial clinico randomizzato multicentrico sulla Sarcoidosi che coinvolge i principali centri di eccellenza a livello mondiale», spiega la professoressa Elena Bargagli, direttrice ff di Malattie dell’Apparato respiratorio, che aggiunge: «Siamo stati il primo centro in Italia ad arruolare i primi due pazienti per questo trial clinico. La durata del trial è di 52 settimane. Dopo una fase di screening in cui viene valutata l’arruolabilità di ogni paziente, considerando tutti i criteri clinici di inclusione ed esclusione, i pazienti sono chiamati a recarsi nel nostro centro per effettuare l’infusione endovenosa del farmaco ogni 4 settimane ed essere sottoposti ad esami ematici, clinici, funzionali e radiologici. Si tratta quindi di un aspetto molto importante per il paziente stesso, nonostante l’alta frequenza di controlli e trattamenti a cui si deve sottoporre – aggiunge la professoressa Bargagli -. Infatti, una volta che il paziente ha terminato lo studio ha accesso al farmaco con largo anticipo e, al contempo, svolge monitoraggi costanti che gli permettono di essere costantemente seguito nel tempo e anche rassicurato per l’evolversi della malattia, con un notevole miglioramento del suo benessere psicofisico

E’ fondamentale capire che la sperimentazione non è per tutti i tipi di pazienti. Lo studio è rivolto ad adulti con sarcoidosi polmonare istologicamente confermata in trattamento stabile con corticosteroidi orali (OCS), con o senza terapia immunosoppressiva.

Pertanto, prima di chiamare un centro, è bene che il paziente consulti il proprio medico di famiglia che senz’altro saprà capire se è potenzialmente adatto a sottoporsi alla sperimentazione o, meglio ancora, farà da tramite fra lui e i ricercatori, tenendo conto dei seguenti criteri:

Criteri di inclusione:

Diagnosi confermata di sarcoidosi polmonare da almeno 6 mesi, definita dai seguenti criteri:

  • diagnosi documentata di sarcoidosi istologicamente provata mediante biopsia tissutale ed evidenza radiologica di coinvolgimento parenchimale del polmone.
  • Evidenza di sarcoidosi polmonare sintomatica, come dimostrato dai seguenti criteri: Scala di dispnea modificata del Medical Research Council (MRC) di grado almeno pari a 1 e punteggio KSQ-Lung ≤70.
  • I pazienti devono essere in trattamento con corticosteroidi orali ≥ 3 mesi con una dose iniziale compresa tra ≥ 7,5 e ≤ 25 mg/die.
  • Peso corporeo ≥ 40 kg e < 160 k

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con > 1 terapia immunosoppressiva orale
  • Trattamento con immunomodulatori biologici, come gli inibitori del fattore di necrosi tumorale alfa (TNF-α), gli antifibrotici o gli inibitori delle interleuchine.
  • Probabilità di fibrosi polmonare significativa, come dimostrato da uno o più dei seguenti elementi: Fibrosi >20% alla TC del torace ad alta risoluzione negli ultimi 12 mesi ; FVC percentuale predetta (FVCPP) < 50% e punteggio KSQ-Lung < 30
  • ipertensione polmonare clinicamente significativa che richiede un trattamento con vasodilatatori
  • Pazienti con sarcoidosi cardiaca, neurosarcoidosi o sarcoidosi renale
  • Sarcoidosi cutanea e oculare clinicamente significativa
  • Anamnesi di sintomi addisoniani che hanno precluso precedenti tentativi di tapering con corticosteroidi orali
  • Fumatore attivo e accanito di tabacco/prodotti contenenti nicotina
  • Anamnesi di sindrome antisintetasi o Jo-1 positivo al basale

Ecco i centri che per il momento portano avanti la sperimentazione:

Siena1 (da giugno 2023), Padova2 (da luglio 2023), Milano San Giuseppe3 (da settembre 2023) e Trieste4 (da settembre 2023) sono già operativi.
Roma “Gemelli” partirà presumibilmente a gennaio 2024.

1Siena: e-mail: mal.respiratorie@ao-siena.toscana.it
2Padova: e-mail pneumologia@aopd.veneto.it
3Milano: telefono 0285994127, e-mail: nicole.rodriguez@multimedica.it
4Trieste: telefono 0403994667, e-mail annalisa.gasparotto@asugi.sanita.fvg.it

Questa pagina sarà aggiornata, man mano che altri centri otterranno approvazione ad avviare la sperimentazione.

 

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